国家组织的罕见疾病(NORD®)几乎主办2020年的罕见疾病和孤儿产品突破高峰论坛，第一次代表超过25万名美国人组织受罕见疾病影响的会议仅在网上发表了会议。来自全球20多个国家/地区的近900位注册者在线聚集了这一年度活动，这是美国最具影响力的罕见病会议。

每年，NORD峰会都会召集稀有社区的参与者，包括稀有疾病专家和患者辩护团体，政府，行业和学术界的领导人，讨论与稀有疾病和孤儿产品有关的最新和最重要的主题。2020年的主题是“进入新时代”，它强调了当前的科学创新氛围，使我们能够设想改变生活甚至治疗的方法，以及当今对解决全球公共卫生挑战的重要性的认识。

这场为期两天的活动于周四上午开始，受到了NORD总裁兼首席执行官Peter L. Saltonstall的问候，随后是病人/护理人员的致辞。“创新改变了生活” ，美国卟啉病基金会的珍妮弗·贝克，治愈SMA的艾米·麦迪纳和囊性纤维化基金会的马克·史勒伯都在讨论，他们的生活因最近的医学进步而发生了巨大的变化。

美国食品和药物管理局(FDA)专员Stephen Hahn在主题演讲中，医学博士谈到了包括，NORD与FDA在患者听证会和罕见病研究中的合作以及涵盖到今年7月已被FDA批准的涵盖广泛的罕见病的51种孤儿适应症在内的主题。博士说：“至关重要的是，即使我们在此公共卫生紧急事件期间继续支持针对的安全有效治疗方法和疫苗的开发，我们也推进了FDA的其他优先事项，包括为罕见病患者开发治疗方法。”哈恩(Hahn)对诺德(NORD)的杰出作用表示赞赏，该组织在“照亮，鼓励和锻造机会以促进原本可能没有关注和行动的领域开展新的开创性科学研究的重要作用”。

峰会第一天的其他亮点包括：讨论从中学到的知识，以及如何将其应用到更强大的医疗体系中;国会山工作人员对2020年的看法以及未来的展望;以及关于以下主题的分组讨论：从设计准备就绪的自然历史研究，虚拟筹款和基层倡导，到提高诊断测试的访问率，简化孤儿药物的开发以及有关基因疗法和基因组编辑研究的最新消息。

今晚美国东部时间晚上7：00，NORD将首播流媒体版本的“罕见影响奖”，其中包括2020年获奖者，包括立法者，倡导者，研究人员，医生和摇滚传奇人物，所有这些人都是为罕见病社区取得非凡进步而庆祝的。FDA药物评估与研究中心主任Janet Woodcock博士将获得“终身成就奖”。